MANIPULACIÓN DE LOS GENENES:
TERAPIA GÉNICA
¿Que es?
La terapia génica es la técnica que permite la localización exacta los posibles genes defectuosos de los cromosomas y su sustitución por otros correctos, con el fin de curar las que llamamos «enfermedades genéticas», como por ejemplo el cancer.
Tipos de Terapia Génica
- Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.
- Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células diana.
Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas. Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas. Esta técnica está casi completamente reducida a células hematopoyéticas pues son células cultivables, constituyendo así un material transplantable.- Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.
Factores ha tener en cuenta
- Es necesario saber cuál es el tejido que va a recibir la terapia
- Conocer si es posible tratar in si el tejido afectado
- Determinar qué vector se ha elegir para el desarrollo del nuevo material genético que posteriormente se introduce el tejido
- Estudiar la eficacia del nuevo gen y saber que respuesta tendrá el órgano o tejido al que van a transplantar, con la entrada del gen modificado.
El desarrollo de esta terapia se ha apoyado en los avances científicos experimentados por algunas ramas de la biología tales como pueden ser la genética, la biología molecular, la virología o la bioquímica. El resultado de esta investigación es una técnica que permite que curemos de casi cualquier patología de carácter genético.
Terapia génica experimentada en animales
Se ha experimentado con animales la terapia génica, incluyendo primates y otros animales que sean hospedadores para el virus salvaje (por ejemplo, las ratas del algodón se usan para el estudio de adenovirus, con dos objetivos principales:
- El análisis de seguridad de esta terapia
- Un estudio de su eficacia
Criterios para elegir esta terapia
- Enfermedad letal sin tratamiento.
- La causa sea un único gen que esté ya clonado.
- La regulación del gen sea precisa y conocida
Como se puede ver en la gráfica la mayoria de los ensayos se hacen por cáncer.
Ensayos de Terapia Génica por paises
Como se puede ver en la gráfica de abajo el país donde más ensayos de terapia génica se han hecho a sido Estados Unidos, con más del 75%.
Ensayos de Terapia génica según el vector utilizado
La finalidad principal de los estudios sobre terapia génica en el ámbito de la medicina es conseguir los mejores resultados tanto en prevención como en investigación, diagnóstico y terapia de las enfermedades hereditarias; sin embargo, esta manipulación del material genético puede ser utilizada en ingeniería genética, con el fin de mejorar determinadas características de los seres vivos.
Otra de sus finalidades es la ingeniería genética :http://goo.gl/WavovB
VIDEO
En este vídeo se explica más detalladamente que es la Terapia Génica
